Nagsimula ang Mission Therapeutics ng landmark na pagsubok ng MTX325, isang potensyal na pag-modipikar ng sakit na pag-gamot para sa Parkinson’s Disease

ADDRicky Mission Therapeutics commences landmark trial of MTX325, a potential disease-modifying treatment for Parkinson's Disease
  • Nagpapatunay sa pagsubok bago ang klinikal na ang MTX325 ay nagpaprotekta sa mga selulang nagpaproduce ng dopamine sa utak sa pamamagitan ng pagpapalakas ng mitophagy – ang proseso na ginagamit ng mga selula upang alisin ang mga hindi gumaganang mitochondria

(SeaPRwire) –   CAMBRIDGE, England, Marso 21, 2024 — Ang Mission Therapeutics (“Mission” o ang “Kompanya”), isang clinical-stage na biotech na nagdedebelop ng unang uri ng mga terapeutiko na nakatuon sa mitophagy, ay nag-aaniyo ng pagsisimula ng Phase I na unang pagsubok sa tao ng MTX325, ang potensyal nitong pag-aangkin na nagbabago ng karamdaman para sa Parkinson’s Disease (PD).

Humigit-kumulang 10 milyong tao ang nagsasakit mula sa Parkinson’s Disease sa buong mundo, kabilang ang halos isang milyong sa US at humigit-kumulang 1.2 milyong sa Europe – bilang na inaasahang tataas dahil sa pagtanda ng populasyon.

Nakumpitela na ng Mission Therapeutics ang unang cohort ng malusog na boluntaryo sa isang multi-bahaging, adaptive na Phase I na pag-aaral upang suriin ang kaligtasan, pagtitiis, farmokokinetika at penetrasyon sa utak ng MTX325. Isinasagawa ang mga cohort na single ascending, multiple dose ascending at matatanda na malusog na boluntaryo sa 2024, samantalang ang mga pasyenteng may Parkinson’s Disease ang tututukan ng pagsubok sa 2025.

Si Dr Paul Thompson, PhD, Pinuno ng Agham na Pananaliksik, Mission Therapeutics, ay nagsabi: “Ang pagsisimula ng pagsubok na ito ay isang mahalagang hakbang para sa Mission Therapeutics, habang tinitingnan namin ang potensyal ng MTX325 bilang isang pag-aangking nagbabago ng karamdaman para sa Parkinson’s Disease. Bagaman ang mga kasalukuyang paggamot para sa Parkinson ay makakatulong upang kontrolin ang mga sintomas tulad ng pag-urong, pagbagal ng galaw at problema sa kognitibo, wala rito ang nakatutugon sa nawawalang neuronal na sanhi ng nakapipinsalang kondisyong ito.”

Si Dr Suhail Nurbhai, Pinuno ng Medikal na Pananaliksik, Mission Therapeutics, ay nagsabi: “Nagagalak kami na ipinakilala na namin ang pangalawang inhibitor ng USP30 sa pag-unlad ng klinikal. Ang pangkalahatang layunin ng Phase I na pagsubok na ito ay upang kumpirmahin ang kaligtasan, pagtitiis at penetrasyon sa CNS ng MTX325, sa parehong malusog na boluntaryo at mga pasyenteng may Parkinson’s Disease, at tulungan kaming matukoy ang angkop na dosis para sa hinaharap na pagsubok sa epektibidad. Inaasahan naming mapabilis ang pag-unlad ng compound na ito sa pamamagitan ng unaang pagsubok sa tao at layunin naming ipakita ang potensyal nitong mapagkakatiwalaang profile sa klinikal sa pagtatapos ng taon.”

Ang pagsisimula ng pagsubok ay sumunod sa paglathala ng mahalagang papel sa akademya noong Disyembre sa journal ng mga siyentipiko mula sa Cambridge University, Harvard University at Mission Therapeutics. Inilahad ng papel ang kanilang pag-aaral bago ang klinikal sa modelo ng mouse, na nagbigay ng malakas na eksperimental na patotoo upang suportahan ang teorya na ang MTX325 ay maaaring baguhin ang kurso ng PD sa pamamagitan ng pag-target sa USP30.

Ang USP30 ay isang deubiquitylating enzyme (DUB) na kilala upang pigilan ang mitophagy, ang proseso na ginagamit ng mga selula upang alisin ang sarili mula sa hindi gumaganang mitochondria. Lumalaking katawan ng siyentipikong ebidensya ang nakakabit sa pagkumpol ng hindi gumaganang mitochondria sa mga selula sa isang hanay ng mga sakit, kabilang ang PD, Kidney Disease, Heart Failure, idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) at Duchenne’s Muscular Dystrophy (DMD).

Tungkol sa Mission Therapeutics

Ang Mission Therapeutics ay isang pinuno sa mundo sa pagkukubra at pag-unlad ng mga bagong uri ng terapeutiko na nagpapromote ng pag-alis ng hindi gumaganang mitochondria, na nagpapromote ng kalusugan at pagganap ng selula. Ang mitochondria ay mga organel na nagpaproduce ng enerhiya na nangangailangan ng kontrol sa kalidad sa buong buhay sa pamamagitan ng isang ubiquitin-na mekanismo ng paglilinis na kilala bilang mitophagy. Sa ilang sitwasyon, tulad ng stress sa selula, pinsala sa selula, at/o mga kahinaan ng proseso ng mitophagy, ang mitochondria ay maaaring maging hindi gumaganap at mapinsala sa selula, na humahantong sa binawasang produksyon ng enerhiya, stress oksidatibo, pamamamagait at potensyal na kamatayan ng selula. Ang hindi gumaganang mitochondria ay malalaking tagapagpasa ng karamdaman sa patopisyolohiya sa acute kidney injury (AKI), Parkinson’s Disease (PD), heart failure, Duchenne’s Muscular Dystrophy, IPF, sakit sa mitochondria at Alzheimer’s.

Ang USP30 ay isang deubiquitylating enzyme na patuloy na tinatanggal ang ubiquitin mula sa mitochondria, na nagbibigay ng potensyal na hadlang sa paglilinis ng hindi gumaganang mitochondria. Ang Mission ay kasalukuyang nagdedebelop ng dalawang maliliit na molekulang gamot, ang MTX652 (peripheral) at MTX325 (nakatuon sa CNS) na, sa pamamagitan ng pagpigil ng mitochondrial DUB enzyme na USP30, ay magpapromote ng paglilinis ng hindi gumaganang mitochondria – sa kabilugan ay nagpapabuti sa kalagayan ng selula. Ang mga inhibitor ng USP30 ng Mission na MTX652 at MTX325 ay maaaring potensyal na gamitin upang gamutin ang anumang sakit o kondisyon na nakukuha sa pagkukulang ng mitochondria.

Ang Mission ay sinusuportahan ng mga blue chip na mamumuhunan kabilang ang Pfizer Venture Investments, Sofinnova Partners, Roche Venture Fund, SR One, IP Group at Rosetta Capital.

Tungkol sa MTX325 at USP30

Ang MTX325 ay isang malakas na selektibong compound na maaaring makapasok sa sistemang nerbiyos na dinisenyo upang pabutihin ang kalidad at pagganap ng mitochondria sa pamamagitan ng pagpapalakas ng mitophagy. Ang MTX325 ay nagpipigil sa USP30, isang deubiquitylating enzyme na nakalokalisa sa mitochondria na isang negatibong regulator ng mitophagy. Ang datos mula sa isang modelo bago ang klinikal ng Parkinson, kung saan ang USP30 ay tinanggal sa pamamagitan ng gene knockout, ay nagpapatotoo sa USP30 bilang isang potensyal na target sa PD. Natagpuan ng mananaliksik na ang MTX325 ay nagprodukta ng katulad na epekto sa gene knockout ng USP30 sa parehong modelo ng mouse ng PD, karagdagan pang nagpapatotoo sa pag-target sa pagpigil ng USP30 sa PD. Tingnan ang papel sa Nature Communications dito:

Ang artikulo ay ibinigay ng third-party content provider. Walang garantiya o representasyon na ibinigay ng SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) kaugnay nito.

Mga Sektor: Pangunahing Isturya, Balita Araw-araw

Nagbibigay ang SeaPRwire ng mga serbisyo sa pagpapamahagi ng press release sa mga global na kliyente sa maraming wika (Asia: Japan, Korea, Australia, Arab; Greater China: Hong Kong, Taiwan, PRC China; Southeast Asia: Singapore, Vietnam, Thailand, Malaysia, Indonesia, Philippines; Europe: Germany, France, Spain, Italy, Russia, UK; America: US, Canada, Mexico, Brazil) 

elong